Mullistaako mRNA sairauksien hoidon?
Tutkimus - 06.08.2024 at 08:49
Koronarokotteista tuttu lähetti-RNA voidaan tulevaisuudessa valjastaa esimerkiksi syövän tai vaikeiden perinnöllisten sairauksien hoitoon. Tutkija toivoo, että ennakkoluulot ja pelot mRNA-lääkkeitä kohtaan hälvenisivät.
Moni meistä on saanut koronarokotteen, jonka sisältämä lähetti- eli mRNA sai elimistömme tuottamaan koronaviruksen piikkiproteiinia. Tämä proteiini puolestaan herätti puolustusjärjestelmämme taistelemaan koronavirusta vastaan.
Nyt tutkijat ympäri maailman kehittävät vastaavaan teknologiaan perustuvia lääkkeitä, jotka voivat tarjota uuden vaihtoehdon monen vaikean sairauden hoitoon.
– Koen, että RNA on aivan uudenlainen avaus lääketieteessä. Sen avulla voidaan löytää ratkaisuja sairauksiin, joita ei ole pystytty hoitamaan ollenkaan tai joita ei ole pystytty hoitamaan hyvin, sanoo molekyylibiologian tenure track -professori Minna-Liisa Änkö Tampereen yliopistosta.
mRNA-lääkkeiden etuna on, että niiden sisältämää RNA-molekyylia voidaan muokata ja vaihtaa melko helposti. Tämä nähtiin myös koronarokotteissa: kun viruksesta ilmaantui uusia variantteja, rokotteet voitiin räätälöidä nopeasti niitä vastaan.
Koska erilaisten RNA-molekyylien tuotto on suhteellisen yksinkertaista, mRNA-lääkkeitä voitaisiin tehdä kohdennetusti pienillekin joukoille potilaita. Myös uusien lääkkeiden kehityskaari voisi olla nykyistä lyhyempi, kun jo hyväksyttyyn lääkkeeseen voisi tehdä helposti pieniä muutoksia.
Apua tartuntatauteihin ja syövän hoitoon?
mRNA-rokotteita kehitetään nyt koronan lisäksi moniin muihinkin tartuntatauteihin, kuten influenssaan, RS-virukseen, hepatiittiin, malariaan ja norovirukseen.
Toinen alue, jossa mRNA-lääkkeitä kehitetään aktiivisesti, on syövän hoito. mRNA-pohjaisia syöpärokotteita on jo kliinisissä kokeissa esimerkiksi eturauhas-, suolisto-, munasarja- ja haimasyöpää sairastavilla potilailla.
– Ideana on, että elimistö saadaan tuottamaan syövän proteiinia, jonka elimistön immuunisolut tunnistavat. Tämä herättää ihmisen oman puolustusjärjestelmän tuhoamaan syöpää, Minna-Liisa Änkö kertoo.
Koska RNA-molekyyleja on helppo muokata ja vaihtaa, syöpärokote voitaisiin kohdistaa tarkasti juuri kyseisen potilaan syöpäkasvaimeen. Näin voitaisiin tuottaa henkilökohtaisia täsmähoitoja potilaille, joita muut syövän hoidot eivät ole auttaneet.
mRNA-lääkkeitä kehitetään myös harvinaisiin, perinnöllisiin sairauksiin, joissa jokin elimistön tuottama proteiini on virheellinen tai puuttuu kokonaan. Lähetti-RNA:n avulla potilaan elimistö voitaisiin saada tuottamaan itse sairauden korvaushoitoa. Nämä lääkkeet ovat kuitenkin vielä kehitysasteella.
– Vain tutkijoiden mielikuvitus on rajana, mihin kaikkeen mRNA:ta voidaan soveltaa, Änkö kiteyttää.
Hylkimisreaktio opittiin kiertämään
Lähetti-RNA:n tehtävä soluissa on kuljettaa geenien sisältämä viesti solulimaan, jossa proteiinit valmistetaan. Sen avulla soluun voidaan viedä resepti lähes mistä tahansa proteiinista, jota solut alkavat sen jälkeen tuottaa.
Aiemmin RNA:ta ei voitu käyttää sairauksien hoidossa, koska se hajoaa elimistössä helposti ja voi saada aikaan voimakkaan immuunivasteen.
– Viime vuosina on ymmärretty, miksi elimistö hylkii RNA-molekyyleja niin tehokkaasti, ja opittu kiertämään tätä reaktiota. Nyt on mahdollista toteuttaa niitä ideoita, joita tutkijoilla on ollut jo kymmeniä vuosia, Änkö kuvailee.
mRNA:ta sisältäviin koronarokotteisiin on liittynyt paljon pelkoja ja väärää tietoa. Änkö toivoo, että turhat ennakkoluulot vähitellen hälvenisivät.
RNA:lla ei ole kykyä tunkeutua solussa tumaan, jossa varsinainen perimäaines eli geenit sijaitsevat. Siksi ei ole vaaraa, että s aiheuttaisi mutaatioita eli perimän muutoksia.
– Myös RNA-pohjaisiin lääkkeisiin voi toki liittyä haittavaikutuksia. En kuitenkaan näe, että niihin liittyisi sen enempää riskejä kuin mihin tahansa lääkkeisiin, Änkö korostaa.
Hinta vielä kysymysmerkki
Uudet lääkkeet saattavat nykyisin olla niin kalliita, että yhteiskunnalla ei ole varaa tarjota niitä potilaille. Käykö näin myös mRNA-lääkkeiden kohdalla?
Änkön mukaan RNA-molekyylin tuottaminen ei ole sinänsä kovin kallista. Eri asia on, kuinka suuria tuottoja lääkeyritykset haluavat tuotekehitykseen panostamilleen sijoituksille.
– Jos mRNA-lääkkeiden kehityskaari on tulevaisuudessa perinteisiä lääkkeitä lyhyempi, myös lääkkeiden hinnan pitäisi periaatteessa olla edullisempi. Tätä ainakin toivon, hän sanoo.